褪黑素对于改善睡眠的作用是温和但较为肯定的。 有研究报道了褪黑素对肿瘤和自闭症等部分疾病的正面作用，但证据强度都不高，可以认为褪黑素在这些领域具有进一步研究的价值，但还不宜作为临床使用的依据。 短期使用褪黑素是安全的，主要副作用是头晕、头痛、恶心、嗜睡等轻度不适。儿童和青少年长期使用褪黑素的安全性还有待研究，而怀孕和哺乳期妇女不应当使用褪黑素。
褪黑素对睡眠障碍的作用
2013年巴西圣保罗大学和美国耶鲁大学的研究者对截止当时所有关于褪黑素与睡眠质量的研究进行了荟萃分析（Meta-Analysis），共纳入1683名受试者的19项研究入选，结果显示，与安慰剂相比，褪黑素可使入睡时间平均缩短7.06分钟，总睡眠时间平均增加8.25分钟，并对睡眠质量有一定改善作用，分析者认为褪黑素对睡眠的改善作用明显弱于处方药物，但其优点是长期使用后作用也没有显著减弱，副作用也小于处方药物，甚至有报道褪黑素具有改善睡眠之外的正面作用，因此可以在睡眠障碍的治疗中占有一席之地。
褪黑素在肿瘤治疗中的作用
褪黑素报道较多的另一项作用是作为肿瘤治疗中的辅助疗法，2012年一篇中国研究者完成的荟萃分析刊登在Cancer Chemotherapy and Pharmacology（肿瘤化疗与药理学）上，文章分析了共纳入761名受试者的8项研究，所有8项研究中褪黑素的用法都是每日单次口服20mg，结果发现补充褪黑素可以显著增加肿瘤完全和部分缓解率、1年生存率，同时可以减少放化疗的血小板减少、神经毒性、乏力等副作用的发生率[2]。但是需要特别注意的是，上述8项临床研究中有6项来自于意大利米兰大学Lissoni P，Rovelli F这个团队，迄今为止该团队发表的褪黑素相关文章已有一百多篇，一方面这当然是他们在该领域长期耕耘的结果，但过去多个惨痛的经验也告诉我们：如果某方面的“惊艳”成果都是一个团队做出来的，缺乏其他中心的重复验证，一定要审慎看待。
外用褪黑素对紫外线所致皮肤损伤的保护作用
2014年的另一篇系统综述总结了褪黑素对紫外线所致皮损的保护作用，在4项临床研究中，与不含褪黑素软膏相比，紫外线暴露前局部涂抹含褪黑素软膏对紫外线损伤有保护作用，但是暴露后使用则无作用。而16项分子和细胞层面的研究显示局部使用褪黑素可以对紫外线引起的细胞结构和信号通路损伤起到保护作用
褪黑素的安全性问题 上述的大部分研究都同时观察了褪黑素的副作用问题，在大多数研究中，褪黑素并未表现出值得关注的副作用。Clinical Drug Investigation（临床药品调研）2016年刊登的一篇题为“The Safety of Melatonin in Humans（褪黑素的人类安全性）”专门讨论了这一问题[9]，作者的基本观点如下：
1. 短期使用褪黑素是安全的，即使服用的是大剂量（extreme doses）。
2. 目前已经报道的副作用都是较轻的，主要是头晕、头痛、恶心、嗜睡。
3. 儿童和青少年长期使用褪黑素的安全性还有待研究。
4. 怀孕和哺乳期妇女不应当使用褪黑素。
